درمان هدفمند

درمان هدفمند (Targeted Therapy)

درمان هدفمند یا Targeted Therapy یکی از پیشرفته ترین روش های درمانی در علم پزشکی و سرطان شناسی است که به جای از بین بردن همه سلول ها (مثل شیمی درمانی سنتی)، تنها سلول های سرطانی خاصی را هدف قرار می دهد که دارای تغییرات ژنتیکی یا مولکولی غیرطبیعی هستند. این روش بر اساس شناخت دقیق ژن ها، پروتئین ها و مسیرهای سیگنال دهی سلولی که باعث رشد و بقای تومور می شوند، طراحی می گردد.

درمان هدفمند چیست و چگونه عمل می کند؟

درمان هدفمند با شناسایی مولکول ها یا گیرنده هایی که در سلول های سرطانی بیش ازحد فعال هستند، داروهایی تولید می کند که به طور انتخابی آن ها را مهار می کنند.
به عنوان مثال، اگر یک ژن در سلول سرطانی باعث تولید بیش ازحد پروتئین رشد شود، داروی هدفمند می تواند این پروتئین را مسدود کند تا سلول نتواند تقسیم شود.

این رویکرد باعث می شود:

سلول های سالم کمتر آسیب ببینند.

عوارض جانبی نسبت به شیمی درمانی کاهش یابد.

اثربخشی درمان افزایش یابد.

تفاوت درمان هدفمند با شیمی درمانی

در حالی که شیمی درمانی همه سلول های در حال تقسیم (چه سالم و چه سرطانی) را از بین می برد، درمان هدفمند فقط سلول هایی را که دارای هدف مولکولی خاص هستند مورد حمله قرار می دهد.
به همین دلیل درمان هدفمند معمولاً اختصاصی تر، مؤثرتر و با عوارض کمتر است.

انواع درمان های هدفمند

درمان هدفمند به دو دسته اصلی تقسیم می شود:

داروهای مولکولی کوچک (Small molecule drugs):
این داروها به داخل سلول نفوذ کرده و عملکرد پروتئین های درون سلولی را مختل می کنند.
مثال:

ایماتینیب (Imatinib) برای لوسمی مزمن میلوئیدی (CML) که پروتئین جهش یافته BCR-ABL را مهار می کند.

ارلوتینیب (Erlotinib) برای سرطان ریه با جهش EGFR.

آنتی بادی های مونوکلونال (Monoclonal antibodies):
این داروها پروتئین های سطحی سلول های سرطانی را شناسایی کرده و آن ها را مهار یا علامت گذاری می کنند تا سیستم ایمنی بتواند آن ها را نابود کند.
مثال:

تراستوزوماب (Trastuzumab) برای سرطان پستان HER2 مثبت.

بواسیزوماب (Bevacizumab) که رگ زایی تومور را مهار می کند.

نمونه هایی از مسیرهای مولکولی هدف در درمان سرطان

EGFR (گیرنده فاکتور رشد اپیدرمی): در سرطان ریه و کولون.

HER2 (گیرنده فاکتور رشد انسانی): در سرطان پستان و معده.

VEGF (فاکتور رشد اندوتلیال عروقی): مسئول ایجاد رگ های خونی جدید در تومور.

BCR-ABL: پروتئین جهش یافته در برخی سرطان های خونی.

ALK، KRAS، BRAF: ژن های جهش یافته در سرطان های ریه، تیروئید و ملانوم.

چگونه بیماران برای درمان هدفمند انتخاب می شوند؟

پیش از شروع درمان، لازم است با روش هایی مانند آزمایش های ژنتیکی مولکولی، PCR، FISH یا NGS وضعیت ژن های سرطانی در نمونه بافت بیمار بررسی شود.
فقط بیمارانی که دارای جهش یا بیان غیرطبیعی هدف مولکولی خاص هستند، کاندید مناسب درمان هدفمند محسوب می شوند.

مزایای درمان هدفمند

دقت بالا در هدف گیری سلول های سرطانی

کاهش عوارض نسبت به شیمی درمانی

قابلیت ترکیب با روش های دیگر مانند ایمنوتراپی یا رادیوتراپی

افزایش بقا و کیفیت زندگی بیماران

معایب و محدودیت ها

احتمال ایجاد مقاومت دارویی (Drug resistance) پس از مدتی مصرف

هزینه بالا نسبت به درمان های معمول

مؤثر بودن فقط در بیماران دارای جهش خاص

نیاز به آزمایش های ژنتیکی دقیق پیش از درمان

کاربرد درمان هدفمند در سرطان های مختلف

سرطان پستان: تراستوزوماب (HER2)، لِپاتینیب

سرطان ریه: ارلوتینیب، آلکتینیب، کریزوتینیب

سرطان کولون: سِتوكسی ماب (Cetuximab)

سرطان خون (CML): ایماتینیب

ملانوم (سرطان پوست): وِمورافنیب (BRAF inhibitor)

سرطان کلیه: سورافنیب و سونیتینیب

آینده درمان های هدفمند

تحقیقات در زمینه درمان هدفمند به سمت پزشکی شخصی (Personalized medicine) پیش می رود، یعنی طراحی درمان بر اساس ویژگی های ژنتیکی هر فرد. ترکیب درمان هدفمند با ایمونوتراپی و ژن درمانی نیز مسیرهای نوینی در کنترل سرطان ها ایجاد کرده است.